Elena Gómez, turolense que sufre Atrofia Muscular Espinal: “Al fin he podido soplar las velas de mi tarta gracias a un fármaco que me quieren retirar”

“Hacía muchos años que no podía apagar las velas de mi tarta y este año lo he conseguido gracias a la medicación que me quieren retirar”. Con esa contundencia relató la turolense Elena Gómez, en la Jornada en el Congreso de los Diputados Las caras de la AME, retos de una enfermedad invisible, la situación en la que se va a ver ella y otros muchos enfermos adultos de Atrofia Muscular Espinal (AME) si finalmente solo se aprueba el acceso al tratamiento con Risdiplam para los pacientes más jóvenes.  “Señores diputados con buen criterio han facilitado la libertad de los que no quieren vivir más, faciliten la vida a los que nos queremos agarrar a ella”, les espetó.

Durante la jornada, impulsada desde la Fundación Atrofia Muscular Espinal (Fundame), se habló de los grandes avances que se han producido a nivel clínico y también de la necesidad de tener en cuenta las opiniones médicas para dispensar los fármacos. Desde el año 2018 existen tratamientos que mejoran la calidad de vida “de prácticamente todos los pacientes de AME en algún grado”, según especificó el neuropediatra del Hospital Universitario La Paz, Ignacio Pascual. Aseguró que el resultado del tratamiento es mucho mejor “de lo que prometían los primeros ensayos”, y recordó que se trata de una enfermedad degenerativa en al que “la estabilidad es un grado de mejora”. Otra de las ideas que salió a relucir es que hay que eliminar las escalas a la hora de decidir si un paciente recibe el tratamiento porque, según los expertos clínicos, si se cumplieran esas escalas marcadas en los protocolos la enfermedad, que es incurable, se curaría.

Temas económicos

Como apuntó la neuróloga del Hospital Universitario Bellvitge Mónica Povedano, es necesario un protocolo común para todo el Estado español puesto que actualmente “los criterios de inclusión o de retirada de los tratamientos cambian en función de la Comunidad Autónoma”, dijo. Povedano se mostró muy clara durante el coloquio en el que participó: “Estamos discutiendo por dinero, si valiera 10 euros no estaríamos aquí, porque su efectividad está probada y cuenta con el respaldo de la Agencia Europea del Medicamento”, aseveró.

Elena Gómez también habló de diferencias según regiones y contó que en Aragón le excluyeron de un programa para el que sí fue aceptada en un hospital valenciano. “Me lo denegaron sin darme ni siquiera razones y, tras un periplo administrativo y gracias a Fundame, me lo aprobaron en la Comunidad Valenciana”, dice.  La paciente turolense no pudo realizar ese tratamiento por problemas en la espalda pero desde el año 2020 toma el fármaco Risdiplam porque forma parte de un estudio clínico y, aunque en principio su expectativa era no empeorar, el resultado es que ha notado grandes avances. “No podía hablar más de cinco minutos porque me faltaba movilidad en la mandíbula y ahora hago cada semana un programa de radio. Estaba a punto de necesitar respiración mecánica por las noches, pero ya no”, enumeró.

Sin embargo, la paciente tiene miedo de que le retiren este medicamento porque en el borrador del informe de posicionamiento terapéutico no se contempla aplicar este tratamiento en adultos. “Resulta incomprensible”, describió en el Congreo, puesto que la Agencia Europea del Medicamento ha pedido que se apruebe sin restricciones y otros países de Europa han seguido este consejo. “La mayoría de los adultos tenemos muy mal la espalda y no podemos acceder al otro tratamiento. Necesitamos la oportunidad de vivir un poco más y un poco mejor, tampoco pedimos tanto”, concluyó.

Detección precoz

En la jornada intervino también Rodrigo Gómez, con su hijo Gael, que pasó de no tener movilidad siendo un bebé a caminar, como mostró en la jornada, gracias al fármaco Nusinersen. El padre planteó la importancia que tiene la detección precoz porque “la degeneración es muy rápida y en muchos casos son pérdidas irreversibles” que, sin embargo, pueden evitarse con los tratamientos ya existentes, especificó.

PSOE, PP, Podemos, Cs y Vox muestran su apoyo a la accesibilidad e igualdad para recibir los tratamientos

Todos los diputados que intervinieron en la jornada mostraron su apoyo tanto a unificar criterios en el conjunto de comunidades autónomas como a que los tratamientos sean costeados por la Seguridad Social.

El diputado socialista Agustín Zamarrón, portavoz adjunto de la Comisión de Sanidad y Consumo, planteó la necesidad de que todos los enfermos “reciban un trato igual”, independientemente de la autonomía en que vivan. También destacó la importancia de “tener en cuenta a los que están en la trinchera de la realidad”, donde incluyó tanto a los especialistas clínicos como a las familias.

El diputado del Partido Popular y portavoz adjunto de la Comisión de Sanidad y Consumo, Antonio Calleja, planteó que “las Cortes tienen que legislar para la vida digna”. Destacó que los “pequeños pasos” del niño Gael son “un gran avance para la humanidad”, en referencia a las últimas investigaciones y tratamientos sobre AME. Calleja dijo que es fundamental que los tratamientos se apliquen cuanto antes y que no se retire ningún tratamiento. Desde el PP desgranaron una serie de medidas de apoyo a las familias afectadas por AME, entre las que se encuentra el respaldo a la investigación, la agilización administrativa o la potenciación de la atención primaria con protocolos específicos para esta enfermedad.

La diputada de Unidas Podemos y portavoz en la Comisión de Sanidad y Consumo, Rosa Medes, fue al grano desde el inicio de la intervención y aseguró que el problema es que los tratamientos son muy caros pero a la vez “indispensables”. “¿Como se puede retirar un medicamento que produce una mejoría o al menos una estabilización?, se preguntó. Por otro lado, recordó que el paciente no es responsable de que el medicamento sea caro. Habló de la discrepancia que a su juicio existe en la industria farmacéutica, porque “gran parte de la investigación de las farmacéuticas se financia con dinero público” y, sin embargo, esa participación “no se refleja en el precio final del medicamento”, y destacó que los gobiernos deben abordar esta cuestión porque “si no existirá siempre el mismo problema”. Recordó que la formación morada se quedó sola en el Congreso al presentar iniciativas sobre este tema.

La diputada de Ciudadanos y portavoz en la Comisión Derechos Sociales y Políticas Integrales de la Discapacidad, Sara Giménez, planteó la necesidad de agilizar la aprobación de los tratamientos y también que sean accesibles: “Negar  el derecho a los tratamientos cuando supone negar el derecho a la vida me parece inaceptable”, aseguró, para añadir que los enfermos de AME “deben ser una prioridad” en los presupuestos ya que la ciencia ha mostrado que todos mejoran.

La portavoz de Vox en la Comisión de Sanidad y Consumo, Mercedes Jara, planteó que el gobierno “optar las medidas necesarias para reforzar la estratega de enfermedades raras y mejorar la dotación presupuestaria para investigación, detección y atención sociosanitaria”.